[뉴스런=조수진 기자] 글로벌 신약으로 주목받고 있는 A형 혈우병 치료제 ‘에미시주맙’이 미국, 일본에 이어 국내에서도 희귀의약품으로 지정돼 환자들의 기대가 커지고 있다.

JW중외제약은 로슈그룹 산하 쥬가이제약으로부터 국내 독점판권을 확보한 A형 혈우병치료제인 ‘에미시주맙(Emicizumab)’이 식품의약품안전처로부터 항체보유의 A형 혈우병에대한 ‘희귀의약품’으로 지정받았다고 21일 밝혔다.

※ 희귀의약품 지정제도 : 제약사의 희귀질환 연구를 활성화하고 환자의 치료 기회를 확대하고자 마련된 제도로 지정된 의약품은 품목허가 시 신속심사 대상이 된다.

’에미시주맙‘은 혈액응고 제8인자의 결핍으로 인해 발생하는 A형 혈우병을 치료하는 유전자재조합의약품으로, 제8인자의 작용기전을 모방하여 활성화된 제9인자와 제10인자에 동시에 결합하는 이중특이항체(Bispecific antibody) 기술이 적용된 혁신신약(First-in-Class)이다.

쥬가이제약은 로슈그룹과 함께 혈액응고 제8인자의 억제인자를 보유한 소아 및 성인 A형 혈우병 환자의 예방요법에 ‘획기적 치료제’로 지정한 ‘에미시주맙’에 대해 글로벌 임상을 진행해 왔으며, 지난해 11월 미국 FDA(식품의약국)로부터, 올해 2월에는 EMA(유럽의약청)으로부터 각각 시판허가를 승인받은 바 있다.

FDA의 신약허가(BLA, Biologic License Application)는 ‘에미시주맙’이 ‘획기적 치료제’와 ‘희귀의약품’에 선정돼 ‘전문의약품 허가신청자 비용 부담법’(PDUFA, Prescription Durg User Free Act)과 비교하여 3개월여 앞당겨 진행됐다.

정맥주사(혈관 내 투여)가 아니라 피하(피부 아래)에 직접 주사 할 수 있는 A형 혈우병치료제가 미국 FDA의 신약 허가를 받은 것은 이번이 처음이다.

조수진 기자  news114@newsrun.co.kr

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