ÅøÁ¨ÀÇ CMT1A Ä¡·á ÇÁ·Î±×·¥ ÀüÀÓ»ó À¯È¿¼º Æò°¡ °á°ú, ¸»ÃʽŰæ ÇÐȸ¿¡¼ ¹ßÇ¥ |
[´º½º·±=À±¼±¹Î ±âÀÚ] ÅøÁ¨(´ëÇ¥ ±è¿µÈ£·À̺´È) Àº 2023³â 6¿ù 18ÀÏ µ§¸¶Å© ÄÚÆæÇÏ°Õ¿¡¼ °³ÃÖµÈ PNS(Peripheral Nerve Society) ÇÐȸ¿¡¼ ÀÌÀ翵 Ä¡·áÁ¦°³¹ß½ÇÀåÀÌ »þ¸£ÄÚ¸¶¸®Åõ½ºº´ 1AÇü(Charcot-Marie-Tooth disease type 1A : CMT1A) Ä¡·áÈĺ¸¹°Áú (TGT-001) ¿¬±¸°³¹ß ¼º°ú¸¦ ±¸µÎ¹ßÇ¥ Çß´Ù°í ¹àÇû´Ù.
PNSÇÐȸ´Â ¸»ÃʽŰæºÐ¾ßÀÇ °¡Àå ±ÇÀ§ ÀÖ´Â ÇÐȸ·Î, ¸»ÃʽŰæ°ü·Ã ±âÃÊ¿¬±¸, Áß°³¿¬±¸ ¹× Àӻ󿬱¸ µî¿¡ ´ëÇÑ ±³·ù¸¦ À§ÇØ °ü·Ã ºÐ¾ßÀÇ Àü¹®°¡ ÀÌ¿Ü¿¡µµ Takeda, Sanofiµî ´ëÇüÁ¦¾à»ç ¹× ¹ÙÀÌ¿ÀÅØ ±â¾÷µµ Âü°¡ÇÏ´Â ÇÐȸÀÌ´Ù.
»þ¸£ÄÚ¸¶¸®Åõ½ºº´ (CMT)´Â ÇöÀç±îÁö ¾Ë·ÁÁø À¯Àü¼º Áúȯ Áß¿¡¼ °¡Àå ¹ßº´ºóµµ°¡ ³ôÀº Èñ±ÍÁúȯÀÓ¿¡µµ ºÒ±¸ÇÏ°í Ä¡·áÁ¦°¡ Àü¹«ÇÑ ³Ä¡¼º ¸»ÃʽŰæÁúȯÀ¸·Î ¼Õ¹ß±âÇü, ±Ù À§Ãà, °¨°¢¼Ò½Ç ¹× º¸ÇàÀå¾Ö µîÀÇ Áõ»óÀ» º¸ÀδÙ. CMT1A´Â Àüü CMT ȯÀÚÀÇ ¾à 50%¿¡ ÇØ´çÇϸç PMP22¸¦ Æ÷ÇÔÇÏ´Â À¯ÀüºÎÀ§ÀÇ Áߺ¹ µ¹¿¬º¯ÀÌ·Î ÀÎÇØ PMP22ÀÇ °ú´ÙÇÑ ¹ßÇö¾çÀ¸·Î ÀÎÇØ ¹ß»ýÇÏ´Â ÁúȯÀ¸·Î ¾Ë·ÁÁ® ÀÖ´Ù.
ÅøÁ¨Àº ÀÌ·¯ÇÑ °ú¹ßÇö Çö»óÀ» CRISPR À¯ÀüÀÚ°¡À§·Î ±³Á¤ÇØ PMP22ÀÇ ¹ßÇö¾çÀ» Á¤»óÀ¸·Î Á¶ÀýÇÏ´Â À¯ÀüÀÚ°¡À§ Ä¡·áÁ¦(TGT-001)¸¦ °³¹ßÇÏ°í ÀÖÀ¸¸ç, ÀÌ ÇÁ·Î±×·¥Àº 2022³â ¹üºÎó ±¹°¡½Å¾à°³¹ß»ç¾÷ (HN22C0431)¿¡µµ ¼±Á¤µÅ ¿¬±¸°³¹ßÀÌ ÁøÇà ÁßÀÌ´Ù.
ÅøÁ¨ ÀÌÀ翵 Ä¡·áÁ¦°³¹ß½ÇÀåÀº “À̹ø ¹ßÇ¥ÀÇ ÁÖ¿ä ³»¿ëÀº ½ÇÁ¦ CMT1A ȯÀÚ À¯·¡ À¯µµ¸¸´ÉÁٱ⼼Æ÷ (iPSC) ±â¹Ý ¸ðµ¨¿¡¼ À¯ÀüÀÚ°¡À§¸¦ ÅëÇØ PMP22 À¯ÀüÀÚÀÇ ¹ßÇö¾ç Á¤»óȸ¦ À¯µµÇß°í, À¯ÀüÀÚ°¡À§¸¦ ÀÓ»óÀû¿ë °¡´ÉÇÑ À¯ÀüÀÚ Àü´Þü¸¦ È°¿ëÇØ ´Ù¾çÇÑ CMT1A µ¿¹°¸ðµ¨¿¡ Àü´ÞÇØ È¿´ÉÀ» Æò°¡ÇÑ °á°ú, ¸»ÃʽŰ濡¼ À¯ÀǹÌÇÑ À¯ÀüÀÚÆíÁý ¹× PMP22 À¯ÀüÀÚ ¹ßÇö °¨¼Ò¸¦ È®ÀÎÇßÀ¸¸ç, ÇൿÇÐÀû, Àü±â»ý¸®ÇÐÀû ÁöÇ¥¸¦ ÅëÇØ À¯È¿¼ºÀ» ÀÔÁõÇß´Ù”°í ¸»Çß´Ù.
ÅøÁ¨ À̺´È ´ëÇ¥ÀÌ»ç´Â “PNSÇÐȸ¿¡¼ ±¸µÎ ¹ßÇ¥ÀÚ·Î ¼±Á¤µÈ °ÍÀº ÅøÁ¨ÀÇ ±â¼ú·ÂÀÌ ¼¼°èÀûÀ¸·Î ÀÎÁ¤¹ÞÀº °á°ú”¶ó¸ç “ÃßÈÄ ¿¬±¸°³¹ß»Ó¸¸ ¾Æ´Ï¶ó È°¹ßÇÑ »ç¾÷°³¹ßÀ» ÅëÇØ °¡½ÃÀûÀÎ ¼º°ú¸¦ âÃâÇϵµ·Ï ÃÖ¼±À» ´ÙÇÏ°Ú´Ù”°í ¹àÇû´Ù.
À±¼±¹Î ±âÀÚ news114@newsrun.co.kr
À±¼±¹Î ±âÀÚ news114@newsrun.co.kr
<ÀúÀÛ±ÇÀÚ © ´º½º·±, ¹«´Ü ÀüÀç ¹× Àç¹èÆ÷ ±ÝÁö>