[´º½º·±=¼Ò¹ÎÈñ ±âÀÚ] GC³ì½ÊÀÚ(´ëÇ¥ ÇãÀºÃ¶)´Â ¹Ì±¹ ¹Ì·³ Æĸ¶½´Æ¼Äýº(Mirum Pharmaceuticals, ´ëÇ¥ Chris Peetz)¿Í ¼Ò¾Æ Èñ±Í°£Áúȯ ½Å¾àÀÎ ‘¸¶¶ó¸¯½Ã¹î(Maralixibat)’ÀÇ °³¹ß ¹× »ó¿ëȸ¦ À§ÇÑ µ¶Á¡ ¶óÀ̼±½º °è¾àÀ» ü°áÇß´Ù°í 27ÀÏ ¹àÇû´Ù.
MirumÀº ÇöÀç ‘Maralixibat’ÀÇ ¡â¾Ë¶óÁú ÁõÈıº(ALGS)[1] ¡âÁøÇ༺ °¡Á·¼º °£³» ´äÁóÁ¤Ã¼Áõ(PFIC)[2] ¡â´ãµµ Æó¼âÁõ(BA)[3] ÀûÀÀÁõ¿¡ ´ëÇÑ ¹Ì±¹ ¹× À¯·´ Çã°¡ ÀýÂ÷¿Í ÀÓ»óÀ» ÁøÇà ÁßÀÌ´Ù. ƯÈ÷ Àü ¼¼°èÀûÀ¸·Î ‘ALGS’°ú ‘BA’ ÀûÀÀÁõ¿¡ ´ëÇؼ´Â ÇöÀç °£ÀÌ½Ä ¿Ü Çã°¡µÈ Ä¡·áÁ¦°¡ ¾ø´Â »óȲÀÌ´Ù.
Maralixibat´Â 2019³â ¹Ì±¹ FDA·ÎºÎÅÍ 1¼¼ ÀÌ»ó ‘ALGS’ ȯÀÚÀÇ ¼Ò¾çÁõ(pruritus)¿¡ ´ëÇÑ ‘Çõ½ÅÄ¡·áÁ¦(Breakthrough Therapy)’ ÁöÁ¤À» ¹Þ¾Æ ¿ÃÇØ 1¿ù Ç°¸ñ Çã°¡¸¦ ½ÅûÇß´Ù. ‘PFIC type2’ ÀûÀÀÁõ¿¡ ´ëÇؼµµ À¯·´¿¡¼ Ç°¸ñ Çã°¡ ÀýÂ÷¸¦ ÁøÇà ÁßÀÌ´Ù. ‘BA’ ÀûÀÀÁõ¿¡ ´ëÇؼ´Â ÇöÀç ±Û·Î¹ú ÀÓ»ó 2»óÀ» ÁøÇà ÁßÀÌ´Ù.
À̹ø °è¾àÀ» ÅëÇØ GC³ì½ÊÀÚ´Â Maralixibat¿¡ ´ëÇÑ ±¹³» µ¶Á¡ °³¹ß ¹× »ó¿ëÈ ±Ç¸®¸¦ È®º¸ÇÏ°Ô µÆ´Ù. ȸ»çÃøÀº ³»³â ‘ALGS’¸¦ ½ÃÀÛÀ¸·Î, ¼¼ °¡Áö ÀûÀÀÁõ¿¡ ´ëÇÑ ¼øÂ÷ÀûÀÎ ±¹³» ½ÂÀÎÀ» ¿¹»óÇÏ°í ÀÖ´Ù°í ¼³¸íÇß´Ù.
MirumÀÇ Å©¸®½º ÇÇÃ÷(Chris Peetz) ´ëÇ¥´Â “GC³ì½ÊÀÚ¿Í Çõ½Å Ä¡·áÁ¦ Á¦°øÀ» À§ÇÑ ºñÀüÀ» °øÀ¯ÇÏ°Ô µÅ ±â»Ú´Ù”¸ç “ÀÌ¹Ì Èñ±ÍÁúȯ Ä¡·áÁ¦ »ó¿ëÈ °æÇèÀÌ ÀÖ´Â GC³ì½ÊÀÚ¿ÍÀÇ Çù¾÷À¸·Î Çѱ¹¿¡ Ä¡·áÁ¦¸¦ ½Å¼ÓÈ÷ °ø±ÞÇÒ ¼ö ÀÖ°Ô µÇ±æ ±â´ëÇÑ´Ù”°í ¸»Çß´Ù.
ÇãÀºÃ¶ GC³ì½ÊÀÚ ´ëÇ¥´Â “À̹ø Çù·ÂÀº ¼Ò¾Æ Èñ±ÍÁúȯ ±Øº¹À» À§ÇÑ ¶Ç ´Ù¸¥ Áß¿äÇÑ ÀÌÁ¤Ç¥°¡ µÉ °Í”À̶ó¸ç “±¹³» Èñ±ÍÁúȯ ȯÀÚµéÀÇ »îÀÇ Áú Çâ»óÀ» À§ÇØ Ä¡·áÁ¦ÀÇ Á¶¼ÓÇÑ »ó¿ëÈ¿¡ ÃÖ¼±À» ´ÙÇÏ°Ú´Ù”°í ¹àÇû´Ù.
[1] ¾Ë¶óÁú ÁõÈıº(Alagille syndrome), °£ ´ãµµ°¡ °¨¼ÒÇÏ°í ´ãÁóÀÌ Á¤Ã¼µÇ´Â Èñ±Í À¯Àü Áúȯ
[2] ÁøÇ༺ °¡Á·¼º °£³» ´ãÁó Á¤Ã¼Áõ(Progressive familial intrahepatic cholestasis), °£¼¼Æ÷¿¡¼´äÁó ¹èÃâ¿¡ °ü¿©ÇÏ´Â ´Ü¹éÁúÀÇ À¯ÀüÀû °áÇÔÀ¸·Î ¹ß»ýÇÏ´Â ´ãÁó Á¤Ã¼Áõ
[3] ´ãµµ Æó¼âÁõ(biliary atresia), °£ ¹ÛÀ¸·Î ¿¬°áµÈ ´ãµµ°üÀÌ Æı«µÇ°Å³ª Çü¼º¿¡ ÀÌ»óÀÌ »ý°Ü¼ ÀϺΠ¶Ç´Â ÀüºÎ°¡ Æó¼âµÇ´Â »óÅÂ
¼Ò¹ÎÈñ ±âÀÚ news114 @newsrun.co.kr
¼Ò¹ÎÈñ ±âÀÚ news114 @newsrun.co.kr
<ÀúÀÛ±ÇÀÚ © ´º½º·±, ¹«´Ü ÀüÀç ¹× Àç¹èÆ÷ ±ÝÁö>