¡ãTSDT Ç÷§Æû±â¼úÀÌ Àû¿ëµÈ ÆéŸÀ̵å-ÇÙ»ê º¹ÇÕü(aMTD-ASO conjugate)°¡ ¼¼Æ÷ ³»ºÎ·Î Àü¼ÛµÇ¾î ¾ÏÀ¯¹ß ƯÁ¤À¯ÀüÀÚ ¹ßÇö¾ïÁ¦È¿´ÉÀÌ Áõ¸íµÊ(ÃÖ´ë 33¹è, 99% ½Å·Ú¼öÁØ) (ÀÚ·áÁ¦°ø=¼¿¸®¹ö¸®) |
[´º½º·±=¼Ò¹ÎÈñ ±âÀÚ] ¢ß¼¿¸®¹ö¸®°¡ ¾Æ½Ã¾Æ Çõ½ÅÁ¦¾à»ç 1À§ÀÎ ±Û·Î¹ú Á¦¾à»çÀÇ ¿äûÀ¸·Î ÇöÀç °øµ¿°³¹ßÁßÀÎ À¯ÀüÀÚ°£¼· ¾ÈƼ¼¾½º ¿Ã¸®°íÇÙ»ê (antisense oligonucleotide: ASO) Ç׾ϽžàÀÇ ¼¼Æ÷³» Àü¼Û (intracellular delivery) ¹× ´ëÀå¾Ï/Æó¾Ï/À¯¹æ¾Ï À¯¹ß ƯÁ¤À¯ÀüÀÚÀÇ ¹ßÇö¾ïÁ¦È¿´É (gene knockdown activity) °ËÁõ ÃÖÁ¾°á°úº¸°í¼ (4¿ù 13ÀÏ) ¹× 2Â÷·Ê Ãß°¡°ËÁõº¸°í¼ (5¿ù 12ÀÏ, 27ÀÏ)°¡ °¢°¢ ÀÌ ±Û·Î¹ú Á¦¾à»ç¿¡ Å뺸µÈ ÈÄ, ÀÌ Á¦¾à»ç·ÎºÎÅÍ ÀçÇö¼º (reproducibility)¸¸ ÀÔÁõµÇ¸é ¼º°øÀ¸·Î ÆÇÁ¤ÇÒ ¼ö ÀÖÀ¸¸ç, ±× ´ÙÀ½ ´Ü°è ÁøÀÔ °¡´É¼ºÀÌ ¸Å¿ì ³ô´Ù´Â Å뺸¸¦ ¹Þ¾Ò´Ù°í ¹àÇû´Ù.
¼¿¸®¹ö¸®´Â ¸ÅÃâ¾× ±âÁØ ¾Æ½Ã¾Æ 2À§ ±Û·Î¹ú Á¦¾à»ç¿¡°Ô aMTD-ASO Á¢ÇÕü (conjugate)°¡ Àΰ£ Æó¾Ï¼¼Æ÷¿¡¼ ´ëÀå¾Ï/Æó¾Ï/À¯¹æ¾Ï À¯¹ß À¯ÀüÀÚÀÇ ¹ßÇöÀúÇØ´ÉÀÌ ´Ü¼ø ASO ´ëºñ 3¹è¿¡¼ ÃÖ´ë 15¹è±îÁö À¯ÀüÀÚ ³Ë´Ù¿î (knockdown: KD) È¿´ÉÀ» °®´Â ¿¬±¸°á°ú¸¦ Å뺸Çß°í, »ó´ëÃøÀÇ ÆÇ´ÜÀ» ±â´Ù¸°´Ù´Â ¾ð·Ðº¸µµ (4¿ù 13ÀÏÀÚ)°¡ ÀÖ¾ú´Ù. ±×·¯³ª, ÀÌ ±Û·Î¹ú Á¦¾à»çÃøÀº aMTD-ASOÀÇ È¿´É¿¡´Â ¸¸Á·ÇÔÀ» º¸¿´Áö¸¸ ´Ü¼ø ASO¿Í aMTD-ASO Á¢ÇÕüÀÇ Æ¯Á¤À¯ÀüÀÚ ¹ßÇö¾ïÁ¦´ÉÀÇ Á÷Á¢ ºñ±³½ÇÇè (target gene KD activity comparison study)°ú ³óµµ ÀÇÁ¸µµ½ÇÇè (dese dependency study) µî Ãß°¡ °ËÁõ½ÃÇèµéÀ» ´Ù½Ã ¿ä±¸Çß´Ù°í ¹àÇû´Ù.
¼¿¸®¹ö¸®ÀÇ Á¶´ë¿õ ´ëÇ¥´Â, “º¸¼öÀûÀÎ ¾Æ½Ã¾Æ Á¦¾à»ç Ư¼º»ó ¿¬±¸°á°ú¿¡ ´ëÇØ ¸Å¿ì Á¶½É½º·¯¿ö ÇÏ¸ç °á°ú¿¡ ´ëÇÑ °è¼ÓÀûÀÎ °ËÁõÀ» ¿ä±¸ÇÒ °ÍÀ¸·Î´Â ¿¹»ó ÇßÁö¸¸, À̹ø °øµ¿°³¹ßÀº »ý°¢º¸´Ùµµ ´õ ¸¹Àº Ãß°¡¿¡ ¶Ç Ãß°¡ µ¥ÀÌÅÍ °ËÁõ¿ä±¸·Î Áö¿¬ÀÌ ¹ß»ýµÇ°í ÀÖ´Â »óȲÀÌ´Ù. µû¶ó¼, ȸ»çÂ÷¿ø¿¡¼ ½Å¼ÓÈ÷ ´ÙÀ½´Ü°è ÁøÇàÀ» ÇÏÁö ¾ÊÀ» °æ¿ì, ¿ì¸® ÂÊ¿¡¼ ÇÁ·ÎÁ§Æ®¸¦ Áß´ÜÇÏ°Ú´Ù (if you do not desire to move forward to the next step even after reviewing comparison data you requested, we will have to discontinue our collaboration) ¶ó°í °ÇÏ°Ô ´ëÀÀÇß´Ù.” ¶ó°í ¹è°æÀ» ¼³¸íÇß´Ù.
Á¶ ´ëÇ¥´Â Ãß°¡·Î, “¼¿¸®¹ö¸®ÀÇ Á¦3¼¼´ë ¼¼Æ÷¸· Åõ°ú ÆéŸÀ̵å aMTD°¡ ASO ¿Ã¸®°íÇٻ꿡 ÈÇÐÀûÀ¸·Î °áÇÕµÈ aMTD-ASO Á¢ÇÕü´Â ºü¸¥ ½Ã°£ ³»¿¡ ¼¼Æ÷¸· Á÷Á¢Åõ°ú (direct penetration) ¸ÞÄ«´ÏÁòÀ¸·Î ¼¼Æ÷³» Àü¼ÛÀÌ °¡´ÉÇϱ⠶§¹®¿¡, aMTD°¡ Á¢ÇÕµÇÁö ¾ÊÀº ´Ü¼ø ASO°¡ ¼¼Æ÷½ÄÆ÷ÀÛ¿ë (endocytosis) À¸·Î Àü¼ÛµÇÁö ¸øÇÏ´Â Á¶°Ç (1½Ã°£ Åõ¿©) ¿¡¼ aMTD-ASOÀÇ À¯ÀüÀÚ ¹ßÇöÀúÇØ ³Ë´Ù¿î (knockdown) È°¼ºÀÌ ´Ü¼ø ASO¿¡ ºñÇØ ÃÖ´ë 37¹è±îÁö Çâ»ó½ÃÅ´À» Áõ¸íÇßÀ¸¸ç, ¹Ý´ë·Î ¿À·£½Ã°£ (48½Ã°£ ÀÌ»ó) Åõ¿©ÇÏ´Â Á¶°Ç¿¡¼µµ ¼¼Æ÷½ÄÆ÷ÀÛ¿ëÀ» ¸øÇÏ°Ô ÇÏ´Â ½ÄÆ÷ÀÛ¿ëÀúÇØÁ¦ (endocytosis inhibitor)¸¦ µ¿½Ã ó¸®ÇÏ¿© ´Ü¼ø ASO¿¡ ºñÇØ aMTD-ASO°¡ ÃÖ´ë 33¹è±îÁö ¾Ï¹ßº´ À¯ÀüÀÚ ³Ë´Ù¿î È¿´ÉÀ» ³ªÅ¸³½ °ÍÀ» ³óµµÀÇÁ¸ÀûÀ¸·Î Ãß°¡ Áõ¸íÇÏ¿©, ÀÌ Á¦¾à»ç°¡ ¿øÇß´ø ¸ðµç Á¶°Ç¿¡¼ÀÇ ASO¿Í aMTD-ASO ¿ÍÀÇ Á÷Á¢ ºñ±³½ÃÇè °á°ú¸¦ Ãß°¡·Î Å뺸Çß´Ù (5¿ù 12ÀÏ º¸°í¼)” ¶ó°í ¹àÇû´Ù.
±×´Â À̾î¼, “¶ÇÇÑ, aMTD-ASO Á¢ÇÕü¸¸ÀÌ ¼¼Æ÷°£ ¿¬¼ÓÀü¼Û (cell-to-cell transfer)ÀÌ °¡´ÉÇÔÀ» Áõ¸íÇÑ µ¥ÀÌÅ͸¦ ÀÌ ±Û·Î¹ú Á¦¾à»ç Ãø¿¡ ¶Ç ´Ù½Ã Ãß°¡·Î Å뺸 (5¿ù 27ÀÏ º¸°í¼) ÇÔÀ¸·Î½á, ´ç»ç´Â ÀÌÁ¦ ÃÖÁ¾º¸°í¼¿¡ À̾î Ãß°¡ ¹× ÀçÃß°¡ º¸°í¼±îÁö ÇÒ ¼ö ÀÖ´Â ¸ðµç µ¥ÀÌÅ͸¦ ¿Ïº®È÷ Á¦½ÃÇÏ¿´À¸¹Ç·Î »ç¾÷ÀÇ Áß´ÜÀÌ´ø, ¶Ç´Â ¾ÕÀ¸·ÎÀÇ »ç¾÷ÀÇ ¼º°ø (ÃÖÁ¾ ¶óÀ̼¾½Ì ¾Æ¿ô: L/O) ÀÌ´ø, ¾î¶² °á°ú°¡ ³ª¿À´õ¶óµµ ¿ì¸®±â¼ú ¹× ¿ì¸®¿¬±¸ÁøÀÇ ³ë°í¿¡ ¸¸Á·ÇÏ°í ÀÖ°í »ó´ëÃøÀÇ ÀçÇö °ËÁõ°á°ú¸¦ ±â´Ù¸®°í ÀÖ´Ù” ¶ó°í ¼³¸íÇß´Ù.
ÀÌ·¯ÇÑ ÀÏ·ÃÀÇ Ãß°¡°ËÁõ°á°ú º¸°í¼¸¦ °ËÅäÇÑ ÀÌ Á¦¾à»çÀÇ °øµ¿°³¹ß Ã¥ÀÓÀÚ´Â, “³î¶ó¿î ¿¬±¸°á°ú¸¦ º¸³»ÁØ °Í¿¡ °¨»çÇÑ´Ù, À̹ø°á°ú´Â ´ÙÀ½´Ü°è·Î ÁøÀÔÇϴµ¥ ÃæºÐÇÏ´Ù°í »ç·ÁµÈ´Ù (Thank you for sending me the exciting data. The result is affordable to think about the next step)” ¶ó°í ¹ÝÀÀÇßÀ¸¸ç, “¸¶Áö¸·À¸·Î ÀÚ»ç ¿¬±¸¼Ò¿¡¼ ÀçÇö¼º (reproducibility)À» È®ÀÎÇÏ°í ½Í´Ù, ÀÚ¼¼ÇÑ ½ÇÇè ÇÁ·ÎÅäÄÝÀ» Á¦°øÇØ ´Þ¶ó (Lastly, we’d like to confirm the reproducibility of your in vitro experiment in our laboratory. So, could you please notify your experimental protocols as detailed as possible?)” ¶ó°í ¿äûÇØ ¿Ô´Ù°í ¹àÇû°í, ÇöÀç´Â Á¦°øµÈ ¼¿¸®¹ö¸®ÀÇ ½ÇÇèÇÁ·ÎÅäÄÝÀ» Åä´ë·Î ÀÌ Á¦¾à»ç ½Å¾à¿¬±¸¼Ò¿¡¼ ÀçÇö¼º °ËÁõ½ÃÇèÁßÀÎ °ÍÀ¸·Î ¾Ë·ÁÁ³´Ù. ÀçÇö¼ºÀÌ Áõ¸íµÈ´Ù¸é, À̹ø °øµ¿°³¹ß Æò°¡½ÃÇèÀº ¼º°øÀ¸·Î ÆÇ´ÜµÉ °ÍÀÌ°í, ´ÙÀ½´Ü°è°¡ ÁøÇàµÉ °ÍÀ¸·Î ¿¹»óµÈ´Ù.
¼¿¸®¹ö¸®ÀÇ °øµ¿°³¹ß Ã¥ÀÓÀÚ ½Å½½¹Ì ¹Ú»ç´Â, “Áö³ ÃÖÁ¾º¸°í¼ Á¦°ø ÀÌÈÄ¿¡ Ãß°¡°ËÁõ½ÃÇè ¿äûÀÌ °è¼Ó ÀÖ¾ú°í, ÀÌ¿¡ ´ëÇØ »ó´ëÆíÀÌ Áý¿äÇÏ°Ô ¿øÇÏ´ø ¸ðµç Á¶°ÇÀÇ Ãß°¡°ËÁõ µ¥ÀÌÅ͸¦ Á¦°øÇÑ »óÅÂÀÎ ¸¸Å, ÀÌ ±Û·Î¹ú Á¦¾à»çµµ ¿ì¸® aMTD ±â¼ú¿¡ ´ëÇÑ ÀǽÉÀÌ ÀÌÁ¦´Â È®½ÅÀ¸·Î ¹Ù²ï °ÍÀ» ü°¨ÇÑ´Ù” ¶ó°í ¹àÈ÷¸ç, “¿À·¡µÇ°í ÀüÅëÀ» Áß½ÃÇÏ´Â ¾Æ½Ã¾Æ Á¦¾à»çÀÇ º¸¼öÀûÀÎ ºÐÀ§±â¿¡ µû¶ó »ó´ëÃø ½Å¾à¿¬±¸¼Ò¿¡¼ ¿ì¸® µ¥ÀÌÅÍ°¡ ÀçÇöµÇ´ÂÁö¸¦ È®ÀÎÇÏ°í ÀÖÀ¸¸ç, ´ç»ç¿¡¼ ¼ö½Ê ¼ö¹é Â÷·Ê °ËÁõ ¶Ç Àç°ËÁõ ÇÑ °á°úÀ̹ǷΠũ°Ô ´Ù¸£Áö ¾ÊÀº °á°ú°¡ µµÃâµÉ °ÍÀ¸·Î ±â´ëÇϸç ÆÇ´ÜÀ» ±â´Ù¸®°í ÀÖ´Ù” ¶ó°í ¸»Çß´Ù.
¼Ò¹ÎÈñ ±âÀÚ news114 @newsrun.co.kr
¼Ò¹ÎÈñ ±âÀÚ news114 @newsrun.co.kr
<ÀúÀÛ±ÇÀÚ © ´º½º·±, ¹«´Ü ÀüÀç ¹× Àç¹èÆ÷ ±ÝÁö>